Estudios clínicos descentralizados: qué preguntar

Qué significa "descentralizado" en el lenguaje de los reguladores

Algunos estudios clínicos de cáncer ahora permiten hacer parte del estudio desde casa. Esta página explica qué significa eso y qué preguntar antes de aceptar. En septiembre de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) finalizó una guía llamada Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements (Realización de estudios clínicos con elementos descentralizados). Su definición es breve. Un estudio clínico descentralizado es uno "que incluye elementos descentralizados en los que las actividades relacionadas con el estudio se realizan en lugares distintos de los centros tradicionales de estudios clínicos".

Los elementos que menciona la FDA son "visitas de telesalud con el personal del estudio, visitas a domicilio con personal remoto del estudio o visitas con proveedores de atención médica locales".

El motivo que da la FDA es el acceso. Al anunciar el borrador de la guía en mayo de 2023, la agencia dijo que estos estudios deberían "aumentar la amplitud y la diversidad de los participantes en los estudios clínicos y mejorar la accesibilidad para quienes tienen enfermedades raras o dificultades de movilidad".

Eso es una ventaja real si vive a dos horas de un centro oncológico. También plantea preguntas que un estudio normal no plantea.

El estudio totalmente remoto es raro en el cáncer

La FDA dice que los estudios "en los que todas las actividades están descentralizadas pueden ser adecuados para productos en investigación (IP) con perfiles de seguridad bien caracterizados".

La mayoría de los estudios de cáncer no encajan en eso. El medicamento que se está probando es justamente aquello cuya seguridad aún no se conoce. Por eso los estudios de cáncer con elementos remotos suelen ser híbridos, es decir, una mezcla de visitas al centro y visitas remotas. La FDA describe el patrón: a veces "la administración de un IP o una evaluación médica compleja debe realizarse en un centro tradicional de estudios clínicos y algunas evaluaciones de seguimiento podrían realizarse de forma remota".

Por eso pregunte qué visitas son remotas y cuáles todavía requieren viajar. Pida esa división por escrito, visita por visita, antes de aceptar.

La clínica local tiene un límite firme

Un estudio remoto puede enviarlo a una clínica cerca de su casa. La FDA traza una línea clara sobre lo que esa clínica puede hacer.

La FDA dice que las actividades relacionadas con el estudio que realicen los proveedores locales "no deben diferir de las que están calificados para realizar en la práctica clínica". Estas "no deben requerir un conocimiento detallado del protocolo". Los ejemplos de la FDA son "realizar exámenes físicos u obtener signos vitales".

Todo lo específico de la investigación vuelve al equipo del estudio. La FDA dice que las actividades "exclusivas de un estudio de investigación" deben realizarse "por personal calificado del estudio". Los proveedores locales "no se considerarían personal del estudio, ni se considerarían subinvestigadores en un estudio de un medicamento".

Hay un límite que vale la pena memorizar. La FDA "no considera que obtener el consentimiento informado sea una actividad apropiada para que la realice un proveedor de atención médica local". Si una clínica local que no forma parte del estudio le entrega un formulario de consentimiento, deténgase y llame al coordinador del estudio.

La FDA también indica a los patrocinadores y a los investigadores que se aseguren de que las visitas de telesalud "cumplan con las leyes que regulan la telesalud en los estados o territorios de EE. UU. pertinentes". Pregunte si su investigador tiene licencia para atenderlo en el estado donde usted vive en realidad.

Cómo le llega el medicamento

Si el medicamento del estudio se envía en lugar de administrarse en un centro, algunas reglas siguen vigentes.

El investigador, no el mensajero, "debe autorizar la entrega del IP por parte del distribuidor". La administración del medicamento "debe realizarse bajo la supervisión del investigador o del subinvestigador responsable ante el investigador". El personal local puede administrarlo en un centro local, en una unidad móvil de investigación o en su hogar. Pero la FDA lo permite solo "si el perfil de seguridad del IP está bien caracterizado".

La FDA también señala que los medicamentos "más adecuados para el envío directo al hogar del participante son los que tienen buenos perfiles de estabilidad".

Pregunte a qué temperatura se envía y qué hacer si llega tibio. Pregunte quién firma la recepción y si perder una dosis lo saca del estudio.

La pregunta sobre la tecnología que muchos omiten

Muchos estudios remotos usan tecnologías de salud digital (la FDA las abrevia DHT): aplicaciones, dispositivos portátiles y aparatos conectados. La FDA señala que estas "pueden permitir la transmisión de datos de forma remota y segura desde donde se encuentren los participantes del estudio".

Esta es la protección que conviene conocer. La FDA dice que los patrocinadores "deben asegurarse de que las DHT usadas en un estudio descentralizado estén disponibles y sean adecuadas para el uso de todos los participantes". Cuando un estudio permite usar dispositivos propios, "las DHT proporcionadas por el patrocinador deben estar disponibles como opción", para que quienes no pueden costear un dispositivo no queden excluidos. La FDA dice lo mismo sobre el acceso a las telecomunicaciones.

En palabras sencillas: no debería tener que comprar un teléfono, un reloj ni un plan de datos para participar.

A dónde ir cuando algo sale mal

Aclare esto antes de su primera dosis.

La FDA exige que el plan de vigilancia de la seguridad describa cómo los participantes "responden a los eventos adversos y los informan, incluido dónde buscar asistencia médica a nivel local cuando sea necesario y dónde recibir atención de seguimiento". El protocolo también debe indicar "cómo se brindará atención para los eventos adversos que requieran atención urgente o en persona".

La FDA es igual de clara sobre las emergencias. Cualquier persona con "cualquier emergencia de salud" debe "buscar atención médica en centros de salud locales (como una sala de emergencias), según corresponda". En EE. UU., llame al 911 o vaya a la sala de emergencias más cercana. Luego avise al equipo del estudio.

Consiga esto por escrito y guárdelo donde un familiar pueda encontrarlo:

• El número de teléfono de 24 horas del equipo del estudio, y quién contesta a las 2 a. m.
• El nombre de la sala de emergencias que quieren que use.
• Una tarjeta para la billetera con el nombre del medicamento del estudio, el número del protocolo y el investigador.
• La temperatura exacta a la que quieren que llame. Los CDC dicen que llame de inmediato a su médico si tiene "una temperatura de 100.4 ºF (38 ºC) o más" durante el tratamiento del cáncer, y consideran una fiebre durante la quimioterapia una emergencia médica. (El NCI publica el mismo umbral de 38 °C como 100.5 °F.) Su protocolo puede fijar su propia cifra. Use la más baja de las dos y llame de inmediato, de día o de noche. Llame de inmediato también si tiene escalofríos, dolor de garganta, llagas en la boca o ardor al orinar, aunque la temperatura sea normal.

Una aplicación que registra un síntoma es recolección de datos de investigación. No es una persona que decide si usted necesita que lo vean.

Dar el consentimiento desde la mesa de su cocina

Se permite el consentimiento remoto. La FDA dice que los investigadores "pueden obtener el consentimiento informado (de forma electrónica o en papel) de los participantes del estudio en sus lugares remotos". El proceso "puede incluir una visita remota".

La persona que lo guíe en el proceso debe "tener un conocimiento detallado del protocolo" y la capacitación y las credenciales adecuadas. El consentimiento también debe decirle a quién contactar sobre tres cosas: la investigación, sus derechos y las lesiones causadas por la investigación.

Firmar en una pantalla elimina la sala de espera, no su derecho a tomarse el tiempo. Pida el documento con anticipación y léalo lejos de la llamada.

Preguntas antes de aceptar un estudio remoto

• ¿Qué visitas son remotas y cuáles requieren viajar, enumeradas una por una?
• ¿Tiene mi investigador licencia para tratarme por telesalud en mi estado?
• ¿Qué hará la clínica local y qué debe volver al equipo del estudio?
• ¿Quién envía el medicamento, cómo se almacena y qué hago si falla la entrega?
• ¿El patrocinador proporciona el dispositivo y la conexión de datos si los necesito?
• ¿Qué sala de emergencias debo usar y qué le entrego al personal en la recepción?
• ¿Quién lee mis informes remotos de síntomas y con qué rapidez?

Fuentes

• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements (final guidance).
• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements, full guidance text.
• U.S. Food and Drug Administration — Guidance Snapshot: Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements.
• U.S. Food and Drug Administration — FDA Takes Additional Steps to Advance Decentralized Clinical Trials.
• National Cancer Institute — Infection and Neutropenia during Cancer Treatment.

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Entre las páginas siguientes que pueden ayudarle están Joining a Clinical Trial: Risks and Questions (en inglés), Clinical Trial Screening Visit: What to Expect, Reporting Side Effects in a Clinical Trial, Clinical Trial Results: What They Mean.