去中心化临床试验：患者应该问什么

监管语言中的“去中心化”是什么意思

现在有些癌症临床试验，允许您在家完成研究的一部分。本页面说明这是什么意思，以及在您同意之前应该问什么。2024年九月，美国食品药品监督管理局（FDA）定稿了一份名为《Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements》的指导文件。它的定义很简短。去中心化临床试验是指“包含去中心化要素的试验，其中与试验相关的活动发生在传统临床试验中心以外的地点”。

FDA点名的要素是“与试验人员的远程医疗访视、有远程试验人员参与的上门访视，或与本地医疗服务提供者的访视”。

FDA说明的理由是可及性。该机构在2023年五月公布指导文件草案时说，这类试验应“扩大临床试验参与者的广度和多样性，并改善罕见病患者或行动不便者的可及性”。

如果您住的地方离癌症中心有两小时的路程，这是一项实实在在的好处。它也带来了普通试验不会有的一些问题。

在癌症领域，完全远程的很少见

FDA说，“所有活动都是去中心化的”试验，“可能适用于安全性特征已被充分了解的试验用产品（IP）”。

大多数癌症试验不符合这一点。被测试的药物，恰恰是安全性尚不清楚的东西。所以带有远程要素的癌症试验，通常是混合式的，也就是现场访视与远程访视相结合。FDA描述了这种模式：有时“IP的给药或复杂的医学评估需要在传统临床试验中心进行，而一些后续评估可以远程进行”。

所以请问清楚，哪些访视是远程的，哪些仍然需要出行。在您同意之前，请逐次访视，把这个划分以书面形式拿到手。

本地诊所有一条明确的界线

远程试验可能会把您送到离家近的诊所。FDA对这家诊所可以做什么划了一条清楚的线。

FDA说，本地医疗服务提供者所做的与试验相关的活动，“不应与他们在临床实践中有资格做的事情不同”。这些活动“不应要求对试验方案有详细的了解”。FDA举的例子是“进行体格检查或测量生命体征”。

任何研究特有的事情，都要交回研究团队。FDA说，“研究所特有的”活动应由“合格的试验人员”来做。本地提供者“不会被视为试验人员，在药物试验中也不会被视为次级研究者”。

有一条界线值得牢记。FDA“不认为获取知情同意是本地HCP适合进行的活动”。如果一家不属于该研究的本地诊所递给您一份知情同意书，请停下来，打电话给研究协调员。

FDA还告诉申办方和研究者，要确保远程医疗访视“符合相关美国各州或领地关于远程医疗的法律”。请问问您的研究者，是否有执照在您实际居住的州为您看诊。

药物如何送到您手上

如果试验药物是寄送的，而不是在试验中心给药，有些规则仍然适用。

必须由研究者，而不是快递员，“授权经销商放行IP”。给药“必须在对研究者负责的研究者或次级研究者的监督下进行”。本地工作人员可以在本地机构、移动研究单位或您家里给药。但FDA只在“IP的安全性特征已被充分了解”的情况下才允许这样做。

FDA还指出，“最适合直接寄送到参与者家里的药物，包括稳定性良好的药物”。

请问它是在什么温度下寄送的，如果到达时是温的该怎么办。请问由谁签收，以及漏了一剂是否会让您退出研究。

人们忽略的技术问题

许多远程试验使用数字健康技术（FDA简称DHT）：应用程序、可穿戴设备和联网设备。FDA指出，这些“可以让数据不论参与者身在何处，都能从试验参与者那里远程、安全地传输”。

这里有一项您应该知道的保护。FDA说，申办方“应确保DCT中使用的DHT可供所有试验参与者使用，并适合他们使用”。如果试验允许人们使用自己的设备，则“应提供申办方提供的DHT作为一种选择”，这样买不起设备的人就不会被拒之门外。FDA对通信接入也有同样的说法。

通俗地说：您不应该为了参加试验而去买手机、手表或流量套餐。

出了问题时您去哪里

请在第一次用药之前，把这一点落实清楚。

FDA要求安全监测计划，说明参与者如何“应对和报告不良事件，包括必要时在本地到哪里寻求医疗帮助，以及到哪里接受后续护理”。试验方案还必须说明“对于需要紧急处理或亲自到场的不良事件，将如何提供护理”。

FDA对紧急情况同样说得很明白。任何有“任何健康紧急情况”的人，都应“酌情前往本地医疗机构（如急诊室）就医”。在美国，请拨打911，或前往最近的急诊室。然后再告诉研究团队。

请把下面这些以书面形式拿到手，并放在家人能找到的地方：

• 研究团队的24小时电话，以及凌晨2点是谁接听。
• 他们希望您使用的急诊室的名称。
• 一张钱包卡，写明试验药物、试验方案编号和研究者。
• 他们希望您打电话的确切体温。CDC说，在癌症治疗期间，出现“体温达到或超过100.4ºF (38ºC)”，要立刻打电话给您的医生，并把化疗期间发烧称为医疗紧急情况。（NCI印出的同一个38 °C的界线，写作100.5 °F。）您的试验方案可能设有自己的数字。请使用两者中较低的那个，并立刻打电话，无论白天还是黑夜。即使体温正常，如果出现寒战、咽喉痛、口腔溃疡或排尿灼痛，也要立刻打电话。

记录症状的应用程序，是在收集研究数据。它不是一个人在判断您是否需要就诊。

在您的厨房餐桌上同意参加

远程知情同意是允许的。FDA说，研究者“可以在试验参与者所在的远程地点获取知情同意（电子形式或纸质形式均可）”。这一过程“可以包括一次远程访视”。

带您完成这一过程的人，必须“对试验方案有详细的了解”，并具备相应的培训和资质。知情同意书还必须告诉您，针对三件事应联系谁：研究、您的权利，以及研究造成的伤害。

在屏幕上签名，省去的是候诊室，不是您花时间考虑的权利。请提前索要这份文件，并在通话之外自己阅读。

在同意参加远程试验之前要问的问题

• 哪些访视是远程的，哪些需要出行，请逐一列出？
• 我的研究者是否有执照，可以在我所在的州通过远程医疗为我治疗？
• 本地诊所会做什么，哪些必须交回研究团队？
• 由谁寄送药物，如何保存，如果送达失败我该怎么办？
• 如果我需要设备和数据连接，申办方是否提供？
• 我应该去哪家急诊室，在前台我要递上什么？
• 谁来读我的远程症状报告，多快会读？

资料来源

• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements (final guidance).
• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements, full guidance text.
• U.S. Food and Drug Administration — Guidance Snapshot: Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements.
• U.S. Food and Drug Administration — FDA Takes Additional Steps to Advance Decentralized Clinical Trials.
• National Cancer Institute — Infection and Neutropenia during Cancer Treatment.

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