Thử nghiệm lâm sàng phi tập trung: Bệnh nhân nên hỏi gì

"Phi tập trung" nghĩa là gì theo ngôn ngữ của cơ quan quản lý

Một số thử nghiệm ung thư hiện cho phép quý vị thực hiện một phần nghiên cứu tại nhà. Trang này giải thích điều đó có nghĩa là gì và nên hỏi gì trước khi quý vị đồng ý. Vào tháng Chín năm 2024, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã hoàn tất hướng dẫn có tên Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements. Định nghĩa của hướng dẫn ngắn gọn. Một thử nghiệm lâm sàng phi tập trung là thử nghiệm "có các yếu tố phi tập trung, trong đó các hoạt động liên quan đến thử nghiệm diễn ra tại những địa điểm không phải là cơ sở thử nghiệm lâm sàng truyền thống".

Các yếu tố mà FDA nêu tên là "các buổi khám từ xa với nhân viên thử nghiệm, các buổi khám tại nhà với nhân viên thử nghiệm từ xa, hoặc các buổi khám với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe tại địa phương".

Lý do FDA nêu là khả năng tiếp cận. Khi công bố bản dự thảo hướng dẫn vào tháng Năm năm 2023, cơ quan này nói các thử nghiệm này nên "mở rộng phạm vi và sự đa dạng của người tham gia thử nghiệm lâm sàng và cải thiện khả năng tiếp cận cho những người mắc bệnh hiếm hoặc gặp khó khăn về di chuyển".

Đó là một lợi ích thực sự nếu quý vị sống cách một trung tâm ung thư hai giờ đi đường. Nó cũng đặt ra những câu hỏi mà một thử nghiệm thông thường không có.

Hoàn toàn từ xa là hiếm trong ung thư

FDA nói các thử nghiệm "trong đó mọi hoạt động đều phi tập trung có thể phù hợp với các sản phẩm nghiên cứu (IP) có hồ sơ an toàn đã được xác định rõ".

Hầu hết các thử nghiệm ung thư không phù hợp với điều đó. Thuốc đang được thử nghiệm chính là thứ mà độ an toàn chưa được biết. Vì vậy các thử nghiệm ung thư có yếu tố từ xa thường là kết hợp, nghĩa là sự pha trộn giữa các buổi khám tại cơ sở và các buổi khám từ xa. FDA mô tả mô hình này: đôi khi "việc dùng một IP hoặc một đánh giá y khoa phức tạp cần được thực hiện tại một cơ sở thử nghiệm lâm sàng truyền thống và một số đánh giá theo dõi có thể được thực hiện từ xa".

Vì vậy hãy hỏi những buổi khám nào là từ xa và những buổi nào vẫn phải đi lại. Hãy xin sự phân chia đó bằng văn bản, từng buổi khám một, trước khi quý vị đồng ý.

Phòng khám địa phương có ranh giới rõ ràng

Một thử nghiệm từ xa có thể gửi quý vị đến một phòng khám gần nhà. FDA vạch một đường rõ ràng về những gì phòng khám đó được phép làm.

FDA nói các hoạt động liên quan đến thử nghiệm mà các nhà cung cấp địa phương thực hiện "không nên khác với những hoạt động mà họ đủ trình độ thực hiện trong thực hành lâm sàng". Những hoạt động này "không nên đòi hỏi kiến thức chi tiết về đề cương". Các ví dụ của FDA là "thực hiện khám thực thể hoặc đo các dấu hiệu sinh tồn".

Bất cứ điều gì đặc thù của nghiên cứu đều quay về nhóm nghiên cứu. FDA nói các hoạt động "chỉ có trong một nghiên cứu" nên được thực hiện "bởi nhân viên thử nghiệm đủ trình độ". Các nhà cung cấp địa phương "sẽ không được coi là nhân viên thử nghiệm, cũng không được coi là nhà nghiên cứu phụ trong một thử nghiệm thuốc".

Có một ranh giới đáng ghi nhớ. FDA "không coi việc xin sự đồng ý có hiểu biết là một hoạt động phù hợp để một nhân viên chăm sóc sức khỏe địa phương thực hiện". Nếu một phòng khám địa phương không thuộc nghiên cứu đưa cho quý vị một giấy đồng ý, hãy dừng lại và gọi điều phối viên nghiên cứu.

FDA cũng yêu cầu các nhà tài trợ và nhà nghiên cứu bảo đảm các buổi khám từ xa "tuân thủ các luật điều chỉnh khám từ xa ở các tiểu bang hoặc lãnh thổ Hoa Kỳ có liên quan". Hãy hỏi nhà nghiên cứu của quý vị có được cấp phép khám cho quý vị ở tiểu bang nơi quý vị thực sự sống hay không.

Thuốc đến với quý vị như thế nào

Nếu thuốc nghiên cứu được gửi đi thay vì được dùng tại một cơ sở, một số quy tắc vẫn giữ nguyên.

Nhà nghiên cứu, không phải người giao hàng, "phải cho phép nhà phân phối giao IP". Việc dùng thuốc "phải được thực hiện dưới sự giám sát của nhà nghiên cứu hoặc nhà nghiên cứu phụ chịu trách nhiệm trước nhà nghiên cứu". Nhân viên địa phương có thể dùng thuốc tại một cơ sở địa phương, một đơn vị nghiên cứu lưu động hoặc tại nhà quý vị. Nhưng FDA chỉ cho phép điều đó "nếu hồ sơ an toàn của IP đã được xác định rõ".

FDA cũng lưu ý rằng các thuốc "thích hợp nhất để gửi trực tiếp đến nhà người tham gia gồm những thuốc có hồ sơ ổn định tốt".

Hãy hỏi thuốc được gửi ở nhiệt độ nào và phải làm gì nếu thuốc đến nơi bị ấm. Hãy hỏi ai ký nhận, và liệu bỏ lỡ một liều có khiến quý vị bị loại khỏi nghiên cứu không.

Câu hỏi về công nghệ mà mọi người bỏ qua

Nhiều thử nghiệm từ xa dùng công nghệ sức khỏe số (FDA viết tắt là DHT): ứng dụng, thiết bị đeo và thiết bị kết nối. FDA lưu ý các công nghệ này "có thể cho phép truyền dữ liệu từ xa và an toàn từ người tham gia thử nghiệm dù họ ở đâu".

Đây là sự bảo vệ cần biết. FDA nói các nhà tài trợ "nên bảo đảm các DHT dùng trong một DCT có sẵn và phù hợp để mọi người tham gia thử nghiệm sử dụng". Khi một thử nghiệm cho phép người ta dùng thiết bị của riêng mình, "các DHT do nhà tài trợ cung cấp nên có sẵn như một lựa chọn", để những người không đủ tiền mua thiết bị không bị loại ra ngoài. FDA nói điều tương tự về việc tiếp cận viễn thông.

Nói đơn giản: quý vị không phải mua điện thoại, đồng hồ hay gói dữ liệu để tham gia.

Quý vị đến đâu khi có chuyện không ổn

Hãy làm rõ điều này trước liều đầu tiên.

FDA yêu cầu kế hoạch theo dõi an toàn mô tả cách người tham gia "phản ứng và báo cáo các biến cố bất lợi, gồm nơi tìm sự trợ giúp y tế tại địa phương khi cần thiết và nơi nhận chăm sóc theo dõi". Đề cương cũng phải nêu "việc chăm sóc sẽ được cung cấp thế nào cho các biến cố bất lợi cần chú ý khẩn cấp hoặc trực tiếp".

FDA cũng rõ ràng như vậy về các trường hợp khẩn cấp. Bất kỳ ai gặp "bất kỳ tình trạng khẩn cấp về sức khỏe nào" nên "tìm sự chăm sóc y tế tại các cơ sở y tế địa phương (chẳng hạn phòng cấp cứu), khi phù hợp". Ở Hoa Kỳ, hãy gọi 911 hoặc đến khoa cấp cứu gần nhất. Sau đó hãy báo cho nhóm nghiên cứu.

Hãy xin những điều này bằng văn bản và giữ ở nơi một thành viên gia đình có thể tìm thấy:

• Số điện thoại 24 giờ của nhóm nghiên cứu, và ai trả lời lúc 2 giờ sáng.
• Tên khoa cấp cứu mà họ muốn quý vị dùng.
• Một tấm thẻ bỏ ví ghi tên thuốc nghiên cứu, số đề cương và tên nhà nghiên cứu.
• Chính xác nhiệt độ mà họ muốn quý vị gọi. CDC nói hãy gọi bác sĩ ngay lập tức nếu có "nhiệt độ từ 100.4ºF (38ºC) trở lên" trong lúc điều trị ung thư, và gọi sốt trong lúc hóa trị là một tình trạng cấp cứu y tế. (NCI in cùng ngưỡng 38 °C đó là 100.5 °F.) Đề cương của quý vị có thể đặt con số riêng. Hãy dùng mức thấp hơn trong hai mức, và gọi ngay, ngày hay đêm. Cũng hãy gọi ngay nếu ớn lạnh, đau họng, loét miệng hoặc nóng rát khi đi tiểu, ngay cả khi nhiệt độ bình thường.

Một ứng dụng ghi lại triệu chứng là thu thập dữ liệu nghiên cứu. Đó không phải là một con người quyết định xem quý vị có cần được khám hay không.

Đồng ý ngay tại bàn bếp của quý vị

Đồng ý từ xa là được phép. FDA nói các nhà nghiên cứu "có thể xin sự đồng ý có hiểu biết (bằng điện tử hoặc trên giấy) từ người tham gia thử nghiệm tại địa điểm từ xa của họ". Quy trình "có thể gồm một buổi khám từ xa".

Người hướng dẫn quý vị phải "có kiến thức chi tiết về đề cương" và được đào tạo cũng như có chứng chỉ phù hợp. Sự đồng ý cũng phải cho quý vị biết liên lạc với ai về ba điều: nghiên cứu, quyền của quý vị, và thương tích do nghiên cứu gây ra.

Ký trên màn hình loại bỏ phòng chờ, chứ không loại bỏ quyền dành thời gian của quý vị. Hãy xin tài liệu trước và đọc nó tách khỏi cuộc gọi.

Các câu hỏi nên hỏi trước khi đồng ý một thử nghiệm từ xa

• Những buổi khám nào là từ xa và những buổi nào phải đi lại, liệt kê từng buổi một?
• Nhà nghiên cứu của tôi có được cấp phép điều trị cho tôi qua khám từ xa ở tiểu bang của tôi không?
• Phòng khám địa phương sẽ làm gì, và việc gì phải quay về nhóm nghiên cứu?
• Ai gửi thuốc, thuốc được bảo quản thế nào, và tôi phải làm gì nếu việc giao hàng thất bại?
• Nhà tài trợ có cung cấp thiết bị và kết nối dữ liệu nếu tôi cần không?
• Tôi nên dùng khoa cấp cứu nào, và tôi đưa gì cho họ ở quầy?
• Ai đọc các báo cáo triệu chứng từ xa của tôi, và nhanh đến mức nào?

Nguồn

• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements (final guidance).
• U.S. Food and Drug Administration — Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements, full guidance text.
• U.S. Food and Drug Administration — Guidance Snapshot: Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements.
• U.S. Food and Drug Administration — FDA Takes Additional Steps to Advance Decentralized Clinical Trials.
• National Cancer Institute — Infection and Neutropenia during Cancer Treatment.

Các trang liên quan

Các trang nên đọc tiếp gồm Joining a Clinical Trial: Risks and Questions, Clinical Trial Screening Visit: What to Expect, Reporting Side Effects in a Clinical Trial (bằng tiếng Anh), Clinical Trial Results: What They Mean.