儿童白血病：类型与治疗
用通俗的语言解释儿童白血病（最常见的儿童癌症），包括主要类型和治疗方式。
白血病是造血细胞的癌症，是儿童中最常见的癌症。儿童最常见的类型是急性淋巴细胞白血病（ALL）。大多数儿童接受化疗，儿童ALL的治愈率很高。
本页写给白血病患儿的家人。内容包括主要类型、治疗如何制定和进行、风险、生存数字，以及治疗结束后的生活。
什么是白血病，儿童得的是哪一种
白血病是造血细胞的癌症。它从骨髓开始，骨髓是骨头中央的柔软组织，血细胞就在那里产生。骨髓制造出过多的异常白细胞，这些白细胞挤占了身体所需的健康红细胞、血小板和正常白细胞的位置。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童时期最常见的癌症。在15岁以下儿童的所有癌症诊断中，它约占25%。在美国，每年约有3,100名20岁以下的儿童和青少年被诊断为ALL。这些数字来自美国国家癌症研究所（NCI）的“Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment”。
急性髓系白血病（AML）是另一种主要类型。儿童白血病中约20%是髓系的。这两个名称中的“急性”一词，表示细胞不成熟、疾病进展很快，所以治疗要在几天之内开始。
哪些人会得，发病年龄
ALL的年龄曲线不同寻常，值得了解。发病率在1到4岁的儿童中急剧达到高峰，为每年每百万人76.3例。到10岁时，这一比率已降到每百万人23.8例。这个高峰约比婴儿的发病率高四倍，也约是10岁及以上儿童发病率的四倍。
就所有儿童而言，ALL在0到14岁的发病率约为每年每百万人40例，在15到19岁约为每百万人20例。
不同人群的发病率也不同。NCI报告说，发病率最高的是西班牙裔儿童和青少年，为每百万人46.8例，以及美国印第安人或阿拉斯加原住民儿童，为每百万人43.9例。白人儿童的发病率明显高于黑人儿童，在1到4岁之间约为后者的两倍。
唐氏综合征是公认的AML危险因素。
治疗如何制定
诊断第一天获得的两个数字，就能把大多数儿童分入一个风险组。对于B细胞ALL，NCI的分类很容易说明：
- 标准风险：白细胞计数低于每微升50,000，且年龄在1岁到不满10岁。
- 高风险：白细胞计数为每微升50,000或更高，或年龄为10岁或以上，或两者兼有。
这只是起点。然后，医疗团队会根据免疫表型（白血病是B细胞型还是T细胞型）、白血病细胞的基因情况，以及白血病在最初几周内清除得有多快，来调整治疗强度。
有一项基因发现会立刻改变方案。如果细胞带有BCR::ABL1融合基因，也称为费城染色体阳性，就要在诱导治疗中加入一种靶向药物。伊马替尼和达沙替尼是NCI举的两个例子。它们属于一类称为酪氨酸激酶抑制剂的药物。
治疗反应用一种称为微小残留病（MRD）的检测来衡量。它能找出显微镜看不到的白血病细胞，水平远低于每100个细胞中有1个。NCI指出，基因检查结果结合MRD结果，可以划分出无事件生存率高于95%的儿童组，也可以划分出生存率为50%或更低的其他组。同一个疾病名称涵盖了这两类。
数年的治疗是什么样的
儿童ALL的治疗通常包括持续2到3年的化疗。它分为几个阶段：
- 缓解诱导，在诊断时进行，目的是清除骨髓中可见的白血病。
- 巩固治疗，有时也称为强化治疗，用来攻击残留的部分。
- 维持治疗，是一个漫长的、强度较低的阶段，主要是口服药物，占去这几年中的大部分时间。
身体中有两个部位，无论是否发现那里有白血病，都要单独治疗。它们被称为“庇护所”，因为口服或静脉给予的普通化疗很难到达那里。在儿童ALL中，重要的两个部位是中枢神经系统和睾丸。
约3%的儿童在诊断时，脑脊液中就能检测到白血病。NCI对这一类（CNS3）有精确的定义：脑脊液样本中每微升有5个或更多白细胞，并含有白血病细胞，或者出现颅神经麻痹。约2%的男孩在诊断时发现有明显的睾丸受累。
这就是每个孩子都要接受针对中枢神经系统的治疗的原因。如果没有针对神经系统的治疗，大多数孩子最终会在那里出现明显的白血病，无论一开始是否检测得到。
治疗本身的风险
血细胞计数低和免疫系统受到抑制是预期中的后果，不是并发症。NCI指出，在治疗的每个阶段，都必须能立即获得足够的输血支持和感染治疗设施。这就是为什么家属被告知，发烧要打电话，而不是硬扛着等，也是为什么治疗中心希望在你们去急诊门诊之前先听到消息。
治疗相关的死亡数字很小，但确实存在，值得如实了解。大约1%到3%的儿童在缓解诱导阶段死亡。另有1%到3%的儿童在达到完全缓解后，因治疗并发症死亡。这些数字来自美国国家癌症研究所（NCI）的“Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment”。
生存数字究竟从何而来
五十年来的变化，是医学上最清楚的成功故事之一。
对于ALL，1975年到2020年间，15岁以下儿童的5年生存率从60%上升到约90%。对于15到19岁的青少年，则从28%上升到超过75%。
关于您可能在网上找到的数字，有一点提醒。SEER对急性淋巴细胞白血病的总体数字，即2016年到2022年病例的5年相对生存率73.2%，涵盖所有年龄。成人ALL患者的情况比儿童差得多，这把合并后的数字拉到了远低于儿童的水平。看到生存百分比时，请核对它所描述的年龄范围。
大多数ALL患儿是按临床试验方案或依照临床试验方案接受治疗的。NCI指出，试验一般都有，标准风险和较高风险的儿童有各自的方案，大多数家庭都有机会参加。我们关于儿童临床试验的页面解释了这是怎么回事，以及参加试验意味着什么、不意味着什么。
治疗结束后的生活
最后一次给药之后，治疗仍然很重要。NCI指出，儿童和青少年癌症幸存者需要密切监测，因为治疗的副作用可能持续存在，或在几个月或几年后才首次出现。对于AML，NCI的患者页面列出了以后可能出现的心脏、肺、激素、骨骼和生育方面的问题，以及第二种癌症。
长期随访是方案中明确规定的一部分，不是可有可无的附加项。请向医疗团队要一份书面的生存者总结，列出用过的每一种药物、总剂量、任何放疗，以及由此而来的检查安排。
关于儿童癌症的整体情况，请看我们的概述。关于各年龄段的白血病，请看我们关于白血病的页面。
什么时候要更早求助
- 如果出血在用力按压十分钟后仍不停止，如果您的孩子坐着不动也呼吸费力，或者您无法正常叫醒孩子，请拨打911或前往急诊科。 不要自己开车。
- 如果体温计显示100.4°F (38°C) 或更高，请立刻打电话给肿瘤科热线，无论是什么时间。 不要等着看是否一直这么高。CDC说，化疗期间体温达到100.4°F (38°C) 或更高，就要立刻打电话给医生（CDC）。如果孩子的医疗团队给了您一个更低的数字，请以他们的为准。孩子在接受治疗期间，这样的发烧是医疗紧急情况，不能观望等待。请先打肿瘤科热线，而不是开车去随到随诊的诊所。如果很快没有人接听，请带孩子去急诊科，并在前台说明孩子正在接受化疗。
- 如果孩子出现寒战发抖、大汗淋漓、颈部僵硬、小便时疼痛，或者呕吐、什么都吃不下，请立刻打电话给肿瘤科热线，无论白天黑夜。 St. Jude的Together网站说，发烧或有其他感染迹象时，要立刻联系医疗提供者或去急诊室。
- 如果您看到没有碰撞却出现的新瘀青、皮肤下针尖大小的暗红色斑点、刷牙时渗血的牙龈，或新出现的骨痛或关节痛，请当天联系您的医疗团队。 如果孩子脸色变得苍白，爬上周还能爬的楼梯时气短，也请这样做。