Bệnh bạch cầu ở trẻ em: Các loại và cách điều trị

Trang này dành cho gia đình có con bị bệnh bạch cầu. Trang nói về các loại chính, cách lập kế hoạch và thực hiện điều trị, các rủi ro, các con số về tỷ lệ sống còn, và cuộc sống sau điều trị.

Bệnh bạch cầu là gì, và trẻ em thường mắc loại nào

Bệnh bạch cầu là ung thư của các tế bào tạo máu. Bệnh bắt đầu trong tủy xương, mô mềm ở giữa xương, nơi các tế bào máu được tạo ra. Tủy tạo ra quá nhiều bạch cầu bất thường, và chúng chèn ép các hồng cầu, tiểu cầu và bạch cầu bình thường mà cơ thể cần.

Bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL) là ung thư phổ biến nhất ở trẻ em. Bệnh chiếm khoảng 25 phần trăm tổng số ca chẩn đoán ung thư ở trẻ dưới 15 tuổi. Mỗi năm ở Hoa Kỳ có khoảng 3.100 trẻ em và thanh thiếu niên dưới 20 tuổi được chẩn đoán mắc ALL. Các con số này lấy từ tài liệu "Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment" của Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ.

Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) là loại chính còn lại. Khoảng 20 phần trăm các ca bệnh bạch cầu ở trẻ em là dòng tủy. Chữ "cấp" trong cả hai tên có nghĩa là các tế bào còn non và bệnh tiến triển nhanh, nên việc điều trị bắt đầu trong vòng vài ngày.

Ai mắc bệnh, và ở độ tuổi nào

Đường cong theo độ tuổi của ALL khá đặc biệt và đáng biết. Tỷ lệ mắc tăng vọt ở trẻ từ 1 đến 4 tuổi, ở mức 76.3 ca trên một triệu trẻ mỗi năm. Đến 10 tuổi, tỷ lệ này đã giảm xuống còn 23.8 trên một triệu. Mức đỉnh đó cao gấp khoảng bốn lần so với tỷ lệ ở trẻ sơ sinh, và gấp khoảng bốn lần so với tỷ lệ ở trẻ từ 10 tuổi trở lên.

Tính chung ở mọi trẻ em, ALL ở mức khoảng 40 ca trên một triệu mỗi năm ở độ tuổi từ 0 đến 14, và khoảng 20 trên một triệu ở độ tuổi từ 15 đến 19.

Tỷ lệ cũng khác nhau giữa các nhóm. NCI ghi nhận tỷ lệ mắc cao nhất ở trẻ em và thanh thiếu niên gốc Tây Ban Nha (Hispanic), ở mức 46.8 ca trên một triệu, và ở trẻ em thuộc người da đỏ châu Mỹ hoặc người bản địa Alaska, ở mức 43.9 trên một triệu. Tỷ lệ mắc ở trẻ da trắng cao hơn đáng kể so với trẻ da đen, với mức gấp đôi trong khoảng từ 1 đến 4 tuổi.

Hội chứng Down là một yếu tố nguy cơ đã được ghi nhận của AML.

Cách lập kế hoạch điều trị

Hai con số lấy vào ngày đầu tiên xếp hầu hết trẻ vào một nhóm nguy cơ. Với ALL dòng B, cách phân loại của NCI nói ra rất đơn giản:

• Nguy cơ tiêu chuẩn: số lượng bạch cầu dưới 50.000 trên mỗi microlít, và tuổi từ 1 đến dưới 10 tuổi.
• Nguy cơ cao: số lượng bạch cầu từ 50.000 trên mỗi microlít trở lên, hoặc từ 10 tuổi trở lên, hoặc cả hai.

Đó mới chỉ là điểm khởi đầu. Sau đó các đội ngũ điều chỉnh cường độ điều trị dựa trên kiểu miễn dịch (bệnh bạch cầu là dòng B hay dòng T), di truyền của các tế bào bạch cầu bệnh, và tốc độ bệnh sạch đi trong những tuần đầu.

Một phát hiện di truyền làm thay đổi kế hoạch ngay lập tức. Nếu các tế bào mang gen dung hợp BCR::ABL1, còn gọi là dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia, một thuốc nhắm trúng đích sẽ được thêm vào giai đoạn tấn công. Imatinib và dasatinib là hai tên thuốc NCI nêu làm ví dụ. Chúng thuộc một nhóm gọi là thuốc ức chế tyrosine kinase.

Đáp ứng điều trị được đo bằng một xét nghiệm gọi là bệnh tồn dư tối thiểu, hay MRD. Xét nghiệm này tìm các tế bào bạch cầu bệnh mà kính hiển vi sẽ bỏ sót, ở mức thấp hơn nhiều so với 1 trên 100. NCI nêu rằng các phát hiện di truyền kết hợp với kết quả MRD có thể xác định những nhóm trẻ có tỷ lệ sống không biến cố trên 95 phần trăm, và những nhóm khác có tỷ lệ từ 50 phần trăm trở xuống. Cùng một tên bệnh bao gồm cả hai nhóm.

Những năm điều trị diễn ra như thế nào

Điều trị ALL ở trẻ em thường gồm hóa trị trong 2 đến 3 năm. Điều trị diễn ra theo các giai đoạn:

• Tấn công lui bệnh, được thực hiện khi chẩn đoán, để làm sạch tủy khỏi các tế bào bạch cầu bệnh nhìn thấy được.
• Củng cố, đôi khi gọi là tăng cường, để tấn công những gì còn lại.
• Duy trì, một giai đoạn dài với cường độ thấp hơn, chủ yếu là thuốc uống, chiếm phần lớn những năm đó.

Có hai nơi trong cơ thể được điều trị riêng, bất kể có tìm thấy bệnh bạch cầu ở đó hay không. Chúng được gọi là các nơi ẩn náu (sanctuary sites), vì hóa trị thông thường dùng đường uống hoặc đường tĩnh mạch không đến được chúng tốt. Hai nơi quan trọng trong ALL ở trẻ em là hệ thần kinh trung ương và tinh hoàn.

Khoảng 3 phần trăm trẻ có thể phát hiện bệnh bạch cầu trong dịch tủy sống khi chẩn đoán. NCI định nghĩa chính xác nhóm này, gọi là CNS3: một mẫu dịch tủy sống có từ 5 bạch cầu trở lên trên mỗi microlít có chứa tế bào bạch cầu bệnh, hoặc có liệt dây thần kinh sọ. Tổn thương tinh hoàn rõ rệt được thấy ở khoảng 2 phần trăm bé trai khi chẩn đoán.

Đây là lý do mọi trẻ đều được điều trị nhắm vào hệ thần kinh trung ương dù thế nào đi nữa. Nếu không có liệu pháp nhắm vào hệ thần kinh, hầu hết trẻ cuối cùng sẽ bị bệnh bạch cầu biểu hiện rõ ở đó, dù lúc đầu có phát hiện được hay không.

Các rủi ro của chính việc điều trị

Chỉ số máu thấp và hệ miễn dịch bị suy yếu là hậu quả được dự đoán trước, không phải biến chứng. NCI nêu rằng phải có sẵn ngay các cơ sở đầy đủ để hỗ trợ truyền máu và điều trị nhiễm trùng trong mọi giai đoạn của liệu pháp. Đó là lý do các gia đình được dặn phải gọi khi bị sốt thay vì chờ xem sao, và vì sao trung tâm điều trị muốn được biết trước khi quý vị đến phòng khám cấp cứu ngoại viện.

Các con số về tử vong do điều trị là nhỏ nhưng có thật, và nên được biết rõ. Khoảng 1 đến 3 phần trăm trẻ tử vong trong giai đoạn tấn công lui bệnh. Thêm 1 đến 3 phần trăm tử vong sau khi đã đạt lui bệnh hoàn toàn, do biến chứng của điều trị. Các con số này lấy từ tài liệu "Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment" của Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ.

Các con số về tỷ lệ sống còn thực sự đến từ đâu

Sự thay đổi trong năm thập kỷ là một trong những câu chuyện thành công rõ ràng nhất của y học.

Với ALL, tỷ lệ sống 5 năm đã tăng từ 60 phần trăm lên khoảng 90 phần trăm ở trẻ dưới 15 tuổi trong giai đoạn từ 1975 đến 2020. Ở thanh thiếu niên từ 15 đến 19 tuổi, tỷ lệ này đã tăng từ 28 phần trăm lên hơn 75 phần trăm.

Một lưu ý về những con số quý vị có thể thấy trên mạng. Con số chung của SEER cho bệnh bạch cầu cấp dòng lympho, 73.2 phần trăm tỷ lệ sống tương đối sau 5 năm cho các ca từ 2016 đến 2022, bao gồm mọi lứa tuổi. Người lớn mắc ALL có kết quả kém hơn đáng kể so với trẻ em, điều này kéo con số gộp đó xuống thấp hơn nhiều so với tỷ lệ ở trẻ em. Khi đọc một tỷ lệ sống còn, hãy kiểm tra xem nó nói về độ tuổi nào.

Hầu hết trẻ mắc ALL được điều trị trong hoặc theo một phác đồ thử nghiệm lâm sàng. NCI lưu ý rằng thử nghiệm thường có sẵn, với các phác đồ riêng cho trẻ nguy cơ tiêu chuẩn và nguy cơ cao hơn, và cơ hội tham gia được đề nghị với hầu hết các gia đình. Trang của chúng tôi về thử nghiệm lâm sàng cho trẻ em (bằng tiếng Anh) giải thích cách việc này hoạt động và việc tham gia có nghĩa là gì và không có nghĩa là gì.

Cuộc sống sau khi kết thúc điều trị

Điều trị không hết quan trọng khi liều cuối cùng được dùng. NCI nêu rằng những người sống sót sau ung thư thời thơ ấu và tuổi thiếu niên cần được theo dõi chặt chẽ, vì tác dụng phụ của liệu pháp có thể kéo dài hoặc lần đầu xuất hiện sau nhiều tháng hoặc nhiều năm. Với AML, trang dành cho bệnh nhân của NCI liệt kê các vấn đề có thể xảy ra về sau với tim, phổi, nội tiết tố, xương và khả năng sinh sản, cùng với ung thư thứ hai.

Theo dõi lâu dài là một phần được xác định rõ của kế hoạch, không phải thứ tùy chọn thêm vào. Hãy xin đội ngũ một bản tóm tắt chăm sóc người sống sót bằng văn bản, liệt kê mọi thuốc đã dùng, tổng liều, mọi lần xạ trị, và lịch kiểm tra tiếp theo dựa trên những điều đó.

Để có bức tranh rộng hơn về ung thư ở trẻ em, hãy xem phần tổng quan của chúng tôi. Về bệnh bạch cầu ở mọi lứa tuổi, hãy xem trang của chúng tôi về bệnh bạch cầu.

Khi nào cần được giúp sớm hơn

• Hãy gọi 911 hoặc đến khoa cấp cứu nếu chảy máu không cầm sau mười phút ép chặt, nếu con quý vị phải gắng sức để thở khi đang ngồi yên, hoặc nếu quý vị không thể đánh thức con một cách bình thường. Đừng tự lái xe.
• Hãy gọi ngay đường dây ung thư học, vào bất kỳ giờ nào, nếu nhiệt kế cho kết quả từ 100.4°F (38°C) trở lên. Đừng chờ xem nhiệt độ có giữ nguyên không. CDC nói rằng nhiệt độ từ 100.4°F (38°C) trở lên trong lúc hóa trị nghĩa là phải gọi bác sĩ ngay (CDC). Nếu đội ngũ của con quý vị đã cho quý vị một con số thấp hơn, hãy dùng con số của họ. Khi con quý vị đang điều trị, một cơn sốt như vậy là tình trạng cấp cứu y tế, không phải để chờ xem. Hãy gọi đường dây ung thư học trước thay vì lái xe đến một phòng khám không cần hẹn. Nếu không ai nhấc máy nhanh chóng, hãy đưa con quý vị đến khoa cấp cứu và nói tại quầy rằng cháu đang hóa trị.
• Hãy gọi ngay đường dây ung thư học, cả ngày lẫn đêm, nếu con quý vị bị ớn lạnh run người, đổ mồ hôi đầm đìa, cứng cổ, đau khi đi tiểu, hoặc nôn mửa và không giữ lại được gì. Together của St. Jude nói hãy liên hệ nhân viên y tế hoặc đến phòng cấp cứu ngay khi bị sốt hoặc có các dấu hiệu nhiễm trùng khác.
• Hãy gọi đội ngũ chăm sóc sức khỏe của quý vị trong ngày nếu quý vị thấy vết bầm mới không có chỗ sưng phía sau, các chấm đỏ sẫm nhỏ như đầu kim dưới da, nướu rỉ máu khi đánh răng, hoặc đau xương hay đau khớp mới. Cũng làm như vậy nếu con quý vị trở nên xanh xao và hụt hơi khi leo cầu thang mà tuần trước cháu vẫn leo được.

Nguồn

• NCI PDQ on childhood ALL, for doctors
• NCI PDQ on childhood AML, for doctors
• SEER stat facts on acute lymphocytic leukemia
• NCI PDQ on childhood ALL, patient version
• Fever and Signs of Infection, Together by St. Jude