白血病治疗类型

白血病不像实体肿瘤那样分期。它会被分型并按风险分层，AML、AL、CML和CLL各自有不同的治疗方案。

白血病没有TNM分期。而是按类型和风险分类。AML、ALL、CML和CLL是四种不同的疾病，有四种不同的计划，染色体和基因结果占据了很大比重。

这里没有 1 到 4 期

人们常常以为会得到一个分期数字。白血病没有分期。

原因很简单。白血病起源于骨髓，并随血液流动，所以从一开始就遍布全身。没有可以测量的肿瘤，也没有可以追踪的淋巴结分布图。

取代分期的是一个由两部分组成的答案：这是哪一种白血病？在显微镜下和基因检测结果中，它看起来风险有多高？

这两个答案几乎决定了一切。NCI 为四种常见类型分别编写了治疗综述，因为它们确实是不同的疾病。

本页解释每种类型的治疗是如何安排的。它不是针对你个人治疗的建议。

急性还是慢性：治疗多快开始

最早的分类是急性与慢性。

急性白血病由称为原始细胞（blasts）的未成熟细胞组成。它们增殖很快，排挤正常的造血功能。治疗通常在确诊后几天内开始。

慢性白血病由较成熟的细胞组成。它可能在多年中缓慢发展。有些人需要立即治疗，有些人则很长时间都不需要治疗。

两者再按细胞系分为髓系或淋巴系。这就得到了大多数人会遇到的四个名称：AML、ALL、CML 和 CLL。

急性髓系白血病：先求快，再看基因

当原始细胞占血液或骨髓的 20% 或以上时，即诊断为 AML。NCI 指出，某些染色体改变属于例外。

NCI 认为这里必须进行染色体分析。检测 NPM1、FLT3、CEBPA 和 RUNX1 等基因的改变也是常规做法。大约一半的人存在染色体异常。这些结果合在一起，为治疗可能的走向提供最有力的参考。

强化诱导化疗是经典方法。它是连续 7 天输注阿糖胞苷（cytarabine），加 3 天蒽环类药物，通常称为 7 + 3。NCI 报告的完全缓解率约为 65%。存在 FLT3 改变时会加用 midostaurin（米哚妥林）。Gemtuzumab ozogamicin（吉妥珠单抗奥佐米星）是在特定情况下加用的另一种药物。

强化治疗并不适合所有人。对于不适合强化治疗的人，NCI 列出了强度较低的选择。包括 azacitidine（阿扎胞苷）或 decitabine（地西他滨）、低剂量阿糖胞苷，以及 venetoclax（维奈克拉）与上述之一联合。Venetoclax 已获批与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合使用。该批准适用于 75 岁及以上新诊断 AML 的成人患者，也适用于因其他健康问题而无法接受强化诱导治疗的成人。

有一种 AML 亚型从最初一小时起就采用不同处理。急性早幼粒细胞白血病由 PML::RARA 融合定义，有严重的出血风险。NCI 对低至中危病例使用全反式维甲酸和三氧化二砷治疗，不用化疗。低至中危是指白细胞计数为 10 x 10^9/L 或以下。高危病例使用维甲酸加化疗，然后进行以砷剂为基础的巩固治疗。

急性淋巴细胞白血病：分阶段，而非单一疗程

成人 ALL 的治疗是分阶段安排的，而不是一整块化疗。

缓解诱导，清除骨髓中的白血病细胞。
针对脑和脊髓的治疗。
巩固治疗，有时称为维持治疗，用于保持缓解。

脑和脊髓阶段不是可有可无的。NCI 表示，尽早在这里治疗至关重要，否则白血病可能在大多数药物难以到达的部位存活下来。选择包括鞘内注射甲氨蝶呤、大剂量全身甲氨蝶呤，以及在某些方案中进行颅脑放疗。

60% 到 80% 的成人在适当的诱导治疗后达到完全缓解。方案通常包含长春新碱、泼尼松和一种蒽环类药物，可加或不加门冬酰胺酶。

有一项检测对治疗计划的影响超过其他任何检测。约 20% 的成人 ALL 带有费城染色体，它会产生 BCR::ABL1 融合。加用阻断它的药物可使缓解率提高到 90% 以上。Imatinib（伊马替尼）已获批用于复发或难治性费城染色体阳性 ALL 的成人，以及与化疗联合用于新诊断的儿童患者。

对于复发或难治性 B 细胞 ALL，NCI 列出了 blinatumomab（贝林妥欧单抗）和 inotuzumab ozogamicin（奥加伊妥珠单抗），两者之后通常都会进行异基因移植。Blinatumomab 的说明书范围比这份清单更广。它还涵盖另外两类人群。一类是处于第一次或第二次缓解期、微小残留病为 0.1% 或以上的 ALL。另一类是处于巩固治疗阶段的费城染色体阴性 B 细胞 ALL。

CAR T 细胞疗法是 NCI 成人综述未列出的另一种选择。Brexucabtagene autoleucel 已获批用于复发或难治性 B 前体细胞 ALL 的成人，obecabtagene autoleucel 也已在相同情况下获批。如果医生向你提起其中任何一种，请询问为什么它适合你的情况。

慢性髓系白血病：一个靶点，几把钥匙

CML 是由单一遗传事件定义的癌症中最清楚的例子。费城染色体把两个基因融合成 BCR::ABL1，它产生的蛋白质驱动疾病。

这让 CML 在另一方面也与众不同。它没有分期，但有分期阶段：慢性期、加速期和急变期。大多数人在慢性期被诊断。

NCI 列出了五种可作为慢性期首选治疗的药物：asciminib（阿思尼布）、nilotinib（尼洛替尼）、dasatinib（达沙替尼）、bosutinib（博舒替尼）和 imatinib（伊马替尼）。无论使用哪一种，NCI 报告的 10 年无事件生存率和总生存率都超过 90%。

Asciminib 的作用方式与其他药物不同。它结合在蛋白质上的另一个口袋。它已获批用于新诊断的慢性期疾病、既往治疗过的疾病，以及带有 T315I 突变的疾病。一线适应证属于加速批准，基于分子学缓解率，可能取决于确证性试验。在一项纳入 405 人的试验中，第 48 周主要分子学缓解率在 asciminib 组为 67.7%，在对照药物组为 49%。NCI 指出价格差异非常大。2024年 asciminib 每年约 260,000 美元，而 imatinib 约为 500 美元。

这里的进展是通过血液检查而不是影像扫描来衡量的。BCR::ABL1 转录本水平会被持续追踪。3 个月时水平为 10% 或以下预示最好的结果。一年后，通常的目标是主要分子学缓解，即 0.1% 或以下。

NCI 还给出了一条有用的提醒。仅仅因为 3 个月时的数字就更换治疗是有问题的。因为反应较慢的人中有 75% 仍然预后良好。

慢性淋巴细胞白血病：观察等待本身就是计划

CLL 是最常见"起初什么都不做"才是正确答案的类型。

它有两套自己的分期系统：Rai 和 Binet。两者都根据淋巴结、脾脏和肝脏是否肿大，以及骨髓是否开始衰竭来分组。

NCI 引用了一项随机试验的荟萃分析。结果显示，早期疾病立即治疗与等待相比，没有生存获益。即使对于一些有较高风险特征（如 del(17p) 结果）的人也是如此，不过这些人需要更密切的监测。

当疾病出现症状或进展时开始治疗。国际标准包括：

贫血或血小板减少加重
脾脏在肋缘下 6 cm 或以上
淋巴结 10 cm 或更大
淋巴细胞倍增时间短于 6 个月
持续一个月的大量盗汗
六个月内非有意的体重下降 10% 或以上

需要治疗时，NCI 列出了 BTK 抑制剂，即 acalabrutinib（阿可替尼）、zanubrutinib（泽布替尼）或 ibrutinib（伊布替尼）。它还列出了 venetoclax 联合 obinutuzumab（奥妥珠单抗）或 rituximab（利妥昔单抗）起始治疗，以及 BTK 抑制剂与 venetoclax 的联合方案。以化疗为基础的方案仍是可选项。但 NCI 表示，通常首选不含化疗的方案。当存在 del(17p) 或 TP53 改变时，则必须采用不含化疗的方案。

这些药物的副作用各不相同。NCI 报告 ibrutinib 的 3 年房颤风险为 22.7%。它还报告了一项随机比较，显示 acalabrutinib 的房颤少于 ibrutinib，分别为 9.4% 和 16%。

数字是什么样的

SEER 按类型报告了 2016 年至 2022 年的五年相对生存率：

急性髓系白血病：33.4%。
急性淋巴细胞白血病：73.2%。
慢性髓系白血病：71.1%。
慢性淋巴细胞白血病：90.2%。

这四个数字最清楚地说明，仅凭"白血病"这个词能告诉你的很少。请询问哪一种适用于你，以及你的风险分组会如何影响它。

何时拨打 911 或联系你的医疗团队

白血病及其治疗可能引起紧急情况。要知道哪些症状需要哪种帮助。

如果出现以下情况，请拨打 911 或前往急诊科： 发热同时伴有意识混乱、皮肤湿冷或多汗、脉搏快或弱、呼吸困难或剧烈疼痛。CDC 将这些列为脓毒症的征象，并称其为危及生命的急症。中性粒细胞计数低会让这种情况更容易发生。
如果出现以下情况，请拨打 911 或前往急诊科： 突然剧烈头痛、新出现的意识混乱，或一侧身体无力。血小板低时，担心的是脑出血。
如果出现以下情况，请拨打 911 或前往急诊科： 按压后出血仍止不住，或呕血、排出黑色柏油样大便。
如果出现以下情况，请拨打 911 或前往急诊科： 休息时也呼吸困难，或出现胸痛。在血红蛋白低和血小板低的情况下，这两种情况都不能拖到第二天。
如果在使用维甲酸或三氧化二砷治疗期间出现呼吸困难、肿胀或发热，请直接前往急诊科。 这可能是分化综合征，而此时你的血细胞计数也很低。
如果体温达到 100.4°F（38°C）或更高，或出现寒战发抖，即使其他方面感觉良好，也请立即给你的白血病团队打电话，无论白天黑夜。 当你的中性粒细胞接近零时（在白血病治疗的大部分时间里都是如此），感觉良好并不能让人放心。CDC 把化疗期间发热视为医疗急症，所以等当天回电太慢了。如果你无法很快联系上他们，请前往急诊科。立即告诉接待处你是正在发热的白血病患者，以免被留在候诊室等待。
如果出现以下情况，请当天联系你的医疗团队： 牙龈或鼻子出血、尿液或大便中有血，或没有受伤却出现瘀青。
如果出现以下情况，请在一两天内联系你的医疗团队： 比平时更疲劳或脸色更苍白，或口腔溃疡让你无法进食或饮水。

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