比较临床试验与标准治疗

如果有人向您提供了一项临床试验，您可能正在拿它与您所患癌症的标准治疗作比较。本页说明两者有何不同、试验是如何进行的、谁来支付哪些费用，以及可以带到诊室的问题。

这两个选项不是同一类东西

标准治疗是专家目前认可的、用于您这种癌症的治疗。它的结果已经为人所知、已经发表、已经被统计。临床试验中的治疗还没有这样的记录。如果有，就没有什么可研究的了。

这种不对等，是诚实的出发点。您不是在两个已有测量结果的选项之间选择。您是在一个有测量结果的选项和一个问题之间选择。

这并不能决定答案。一个数据不佳的、有测量结果的选项，可能比一个有希望的问题更差。

随机试验为什么能够存在

3期试验把新的治疗与目前的标准治疗相比较。它们按随机方式把人分到不同的组。这就是随机化，通常由计算机完成。正如美国国家癌症研究所（NCI）所说，“您和您的医生都不能选择您被分到哪一组。”

人们会合理地问：医生怎么能把这交给随机决定？答案有个名字：临床均势（clinical equipoise）。临床均势的想法是，当专家确实不知道哪个选项更好时，随机分组才是合乎伦理的。这种疑问存在于整个领域，而不只是您医生的脑子里。

所以请问您的肿瘤科医生：这个领域对此是真的存在分歧，还是您个人认为其中一组更好？

您很少会被提供“什么都没有”

让许多人却步的担忧是安慰剂，也就是看起来一样但没有活性的治疗。NCI明确指出，“安慰剂很少用于癌症治疗的临床试验。”

当它们出现时，是在两种情况之一。要么这种癌症没有标准治疗，要么试验采用附加设计。在附加设计中，每个人都接受标准治疗。一组再加用新药，另一组再加用安慰剂。比较的是标准治疗与标准治疗加上某种东西。没有人不接受治疗。

如果安慰剂是设计的一部分，必须事先告知您。

试验的阶段决定了您在比较什么

试验分成编号的几个阶段，每个阶段问的问题不同。

• 1期招募大约15至30人。它要问的是治疗是否安全、会引起什么副作用，以及人们能耐受多高的剂量。通常没有标准治疗组。您不是在比较什么，您是第一批数据。
• 2期招募大约50至100人，要问的是这种治疗看起来对癌症是否有效。
• 3期招募100人到数千人，是与标准治疗真正的正面比较。
• 4期在美国食品药品管理局（FDA）批准之后进行，在大量、多样的人群中追踪长期安全性。

所以，“我该选试验还是标准治疗？”在1期和在3期是不同的问题。在3期，您是在两个可信的选项之间选择，由随机来决定。在1期，您是在尝试一种基本未知的东西，通常是因为标准选项已经用完。

谁来付费，以及有帮助的法律

费用分成两类。把它们混在一起，是造成大多数账单恐慌的原因。

患者护理费用，也叫常规费用，NCI描述为“即使您没参加试验也要支付的费用”：门诊、住院、标准药物、扫描、化验。这些费用“通常由健康保险承担”。

研究费用是试验特有的：研究用药、仅为研究而做的额外扫描、仅用于研究的化验。NCI指出，“这些费用通常不由健康保险承担。但可能由试验的赞助方承担。”

联邦法律支持第一类费用。《平价医疗法案》在《公共卫生服务法》中增加了第2709条。根据该条，非祖父条款的健康计划，不得拒绝符合条件的人参加针对癌症或其他危及生命疾病的获批临床试验。它们不得“拒绝（或限制或附加条件于）”该试验中所提供服务的常规患者费用的承保。也不得因为某人参加试验而歧视他。这适用于2014年1月一日或之后开始的计划年度。祖父条款计划，也就是早于该法律的旧计划，不在此要求之内。

联邦医疗保险（Medicare）有它自己的规定，即国家承保决定310.1。它承保符合条件的试验中的常规费用，定义为“联邦医疗保险受益人通常可以获得的项目和服务”。它不承保研究性的项目或服务本身（除非试验之外也承保）。它也不承保仅为满足数据收集和分析需要而提供的项目，或赞助方通常免费提供的项目。

请以书面形式向您的保险公司问三件事：

• 根据你们的规定，这是不是获批的临床试验？
• 是否需要事先授权？
• 治疗地点是否在网络内？

任何保险都不承保的费用

试验的安排通常比标准治疗的安排更繁重。就诊更多、抽血更多、影像检查更多，而且试验地点往往离家更远。

里程、停车、住宿、餐饮、误工，以及儿童或老人照护，都是真实的开销，而且不属于常规患者费用。有些赞助方会报销交通费用。请问问是先付还是事后报销。如果经济紧张，这一点很重要。

区分这两条路的问题

两个都问，然后比较答案：

如果癌症在试验治疗期间继续生长，我接下来怎么办？如果它在标准治疗期间继续生长，我接下来怎么办？

有时试验会保留您的选择，有时会用掉一个选择。要求您在某个阶段没有接受过任何治疗的试验，可能会让您失去日后还能使用的标准药物。接受大量既往治疗患者的试验，可能不会让您失去未来的选择。这种先后顺序的问题，往往比试验的头条结果更重要。

带到诊室的比较清单

• 这里的标准治疗是什么？对于我这种情况，它通常能达到什么效果？
• 这项试验是哪一期？有没有标准治疗组？
• 如果是随机的，我被分到每一组的机会是多少？是否用到安慰剂？
• 哪些部分会向我的保险公司收费，哪些部分由赞助方支付？
• 这项试验会增加多少次额外的就诊、扫描和抽血？
• 什么情况会让我退出这项试验？那时我该怎么办？
• 参加这项试验，会不会让我失去日后本来可以接受的某种治疗？

资料来源

• National Cancer Institute — How Do Clinical Trials Work?.
• National Cancer Institute — Insurance Coverage and Clinical Trials.
• Centers for Medicare & Medicaid Services — Affordable Care Act Implementation FAQs, Set 15.
• Centers for Medicare & Medicaid Services — NCD 310.1, Routine Costs in Clinical Trials.
• National Cancer Institute — What Are Cancer Clinical Trials?.

相关页面

接下来有帮助的页面包括：临床试验与标准治疗、试验中的“标准治疗”是什么？、临床试验中的随机化是什么？ （英文）、关于临床试验该问的问题 （英文）、签署临床试验同意书之前的问题 （英文）、临床试验就诊安排：该检查什么。