So sánh thử nghiệm lâm sàng với điều trị tiêu chuẩn

Nếu quý vị được mời tham gia một thử nghiệm lâm sàng, quý vị có thể đang cân nhắc nó với điều trị tiêu chuẩn cho ung thư của mình. Trang này giải thích hai lựa chọn khác nhau thế nào, các thử nghiệm được tiến hành ra sao, ai trả những khoản nào, và những câu hỏi nên mang đến phòng khám.

Hai lựa chọn không cùng một loại

Điều trị tiêu chuẩn là liệu pháp mà các chuyên gia hiện chấp nhận cho ung thư của quý vị. Kết quả của nó đã được biết, được công bố và được thống kê. Phương pháp điều trị trong thử nghiệm lâm sàng thì chưa có hồ sơ đó. Nếu có rồi thì sẽ không còn gì để nghiên cứu.

Sự bất đối xứng đó là điểm xuất phát trung thực. Quý vị không chọn giữa hai lựa chọn đã được đo lường. Quý vị chọn giữa một lựa chọn đã được đo lường và một câu hỏi.

Điều đó chưa quyết định được gì. Một lựa chọn đã đo lường nhưng có con số kém có thể tệ hơn một câu hỏi đầy triển vọng.

Vì sao một thử nghiệm ngẫu nhiên được phép tồn tại

Các thử nghiệm giai đoạn 3 so sánh một phương pháp điều trị mới với liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại. Chúng phân người vào các nhóm bằng may rủi. Đó là sự ngẫu nhiên hóa. Thường do máy tính thực hiện. Như Viện Ung thư Quốc gia (NCI) nói, "cả quý vị lẫn bác sĩ của quý vị đều không thể chọn nhóm mà quý vị sẽ được phân vào".

Người ta có lý khi hỏi làm sao một bác sĩ có thể để việc đó cho may rủi. Câu trả lời có một cái tên: cân bằng lâm sàng (clinical equipoise). Ý tưởng về cân bằng lâm sàng cho rằng việc ngẫu nhiên hóa là đạo đức khi các chuyên gia thực sự không biết lựa chọn nào tốt hơn. Sự nghi ngờ nằm trong cả lĩnh vực, không chỉ trong đầu bác sĩ của quý vị.

Vì vậy hãy hỏi bác sĩ ung thư của quý vị: cả lĩnh vực thực sự đang chia rẽ về vấn đề này, hay cá nhân bác sĩ nghĩ một nhánh tốt hơn?

Quý vị hiếm khi được đề nghị "không gì cả"

Nỗi sợ khiến nhiều người dừng lại là giả dược, một phương pháp trông giống nhưng không có tác dụng. NCI nói rõ rằng "giả dược hiếm khi được dùng trong các thử nghiệm lâm sàng điều trị ung thư".

Khi chúng xuất hiện, đó là trong một trong hai tình huống. Hoặc không có điều trị tiêu chuẩn cho loại ung thư đó, hoặc thử nghiệm dùng thiết kế bổ sung. Trong thiết kế bổ sung, mọi người đều được điều trị tiêu chuẩn. Một nhóm được dùng thêm thuốc mới, trong khi nhóm kia được dùng thêm giả dược. Phép so sánh là chăm sóc tiêu chuẩn so với chăm sóc tiêu chuẩn cộng thêm một thứ gì đó. Không ai bị bỏ không điều trị.

Quý vị phải được cho biết trước nếu giả dược là một phần của thiết kế.

Giai đoạn của thử nghiệm làm thay đổi điều quý vị đang so sánh

Các thử nghiệm được tiến hành theo các giai đoạn đánh số, và mỗi giai đoạn đặt ra một câu hỏi khác nhau.

• Giai đoạn 1 tuyển khoảng 15 đến 30 người. Giai đoạn này hỏi phương pháp điều trị có an toàn không, gây tác dụng phụ gì, và người ta chịu được liều cao đến đâu. Thường không có nhánh điều trị tiêu chuẩn. Quý vị không so sánh gì cả; quý vị là dữ liệu đầu tiên.
• Giai đoạn 2 tuyển khoảng 50 đến 100 người và hỏi phương pháp điều trị có vẻ hiệu quả với ung thư không.
• Giai đoạn 3 tuyển từ 100 đến vài nghìn người và là cuộc đối đầu trực tiếp thực sự với liệu pháp tiêu chuẩn.
• Giai đoạn 4 diễn ra sau khi FDA chấp thuận và theo dõi độ an toàn lâu dài ở những quần thể lớn, đa dạng.

Vì vậy câu hỏi "tôi nên tham gia thử nghiệm hay điều trị tiêu chuẩn?" là một câu hỏi khác ở giai đoạn 1 so với giai đoạn 3. Ở giai đoạn 3, quý vị chọn giữa hai lựa chọn đáng tin cậy và để may rủi quyết định. Ở giai đoạn 1, quý vị thử một điều phần lớn chưa biết, thường là vì các lựa chọn tiêu chuẩn đã cạn.

Ai trả tiền, và luật nào giúp quý vị

Chi phí chia thành hai nhóm. Nhầm lẫn giữa chúng gây ra hầu hết nỗi hoảng sợ về hóa đơn.

Chi phí chăm sóc bệnh nhân, còn gọi là chi phí thông thường, là những gì NCI mô tả là "chi phí mà quý vị vẫn phải trả dù không tham gia thử nghiệm": các buổi khám, nằm viện, thuốc tiêu chuẩn, chụp phim, xét nghiệm. Những khoản này "thường được bảo hiểm y tế chi trả".

Chi phí nghiên cứu là các chi phí riêng của thử nghiệm: thuốc đang nghiên cứu, các lần chụp phim thêm chỉ làm cho nghiên cứu, xét nghiệm chỉ dành cho nghiên cứu. NCI lưu ý rằng "các chi phí này thường không được bảo hiểm y tế chi trả. Nhưng có thể do nhà tài trợ của thử nghiệm chi trả".

Luật liên bang bảo vệ nhóm đầu tiên. Đạo luật Chăm sóc Sức khỏe Giá phải chăng (Affordable Care Act) đã thêm mục 2709 vào Đạo luật Dịch vụ Y tế Công cộng. Theo đó, các chương trình bảo hiểm không thuộc diện được miễn áp dụng không được từ chối việc một người đủ điều kiện tham gia một thử nghiệm lâm sàng đã được phê duyệt cho ung thư hoặc một tình trạng đe dọa tính mạng khác. Họ không được "từ chối (hoặc hạn chế hoặc đặt thêm điều kiện đối với) việc chi trả các chi phí chăm sóc bệnh nhân thông thường" cho các dịch vụ được cung cấp trong thử nghiệm đó. Và họ không được phân biệt đối xử với người tham gia. Quy định này áp dụng cho các năm bảo hiểm bắt đầu từ ngày 1 tháng Một năm 2014 trở đi. Các chương trình được miễn áp dụng, nghĩa là các chương trình cũ có trước luật, nằm ngoài yêu cầu này.

Medicare có quy định riêng, quyết định bảo hiểm quốc gia 310.1. Quy định này chi trả các chi phí thông thường trong một thử nghiệm đủ điều kiện, được định nghĩa là "các hạng mục và dịch vụ mà người thụ hưởng Medicare nói chung vẫn có thể nhận được". Quy định không chi trả cho chính hạng mục hay dịch vụ đang nghiên cứu (trừ khi được chi trả ngoài thử nghiệm). Quy định cũng không chi trả cho các hạng mục chỉ được cung cấp để đáp ứng nhu cầu thu thập và phân tích dữ liệu, hoặc các hạng mục mà nhà tài trợ thường cung cấp miễn phí.

Hãy hỏi công ty bảo hiểm của quý vị ba điều bằng văn bản:

• Đây có phải là thử nghiệm lâm sàng đã được phê duyệt theo quy định của quý vị không?
• Có cần được cho phép trước không?
• Cơ sở điều trị có nằm trong mạng lưới không?

Những chi phí mà không chương trình nào chi trả

Lịch của thử nghiệm thường nặng hơn lịch điều trị tiêu chuẩn. Nhiều buổi khám hơn, nhiều lần lấy máu hơn, chụp phim nhiều hơn, và thường là một cơ sở xa nhà hơn.

Tiền đi lại, tiền đỗ xe, tiền khách sạn, bữa ăn, thời gian mất việc, và chi phí trông trẻ hoặc chăm sóc người cao tuổi là có thật và không phải là chi phí chăm sóc bệnh nhân thông thường. Một số nhà tài trợ hoàn lại tiền đi lại. Hãy hỏi việc hoàn trả diễn ra trước hay sau. Điều đó quan trọng nếu tiền bạc eo hẹp.

Câu hỏi phân biệt hai con đường

Hãy hỏi cả hai, và so sánh các câu trả lời:

Nếu ung thư phát triển trong lúc dùng phương pháp điều trị của thử nghiệm, tôi sẽ làm gì tiếp theo? Nếu nó phát triển trong lúc điều trị tiêu chuẩn, tôi sẽ làm gì tiếp theo?

Đôi khi thử nghiệm giữ nguyên các lựa chọn của quý vị và đôi khi nó dùng hết một lựa chọn. Một thử nghiệm yêu cầu quý vị chưa từng điều trị trước đó ở một giai đoạn có thể đóng lại một loại thuốc tiêu chuẩn mà sau này quý vị vẫn có thể dùng. Một thử nghiệm nhận cả những bệnh nhân đã điều trị nhiều có thể không làm quý vị mất lựa chọn nào trong tương lai. Câu hỏi về thứ tự này thường quan trọng hơn kết quả nổi bật của thử nghiệm.

Danh sách so sánh để mang đến phòng khám

• Điều trị tiêu chuẩn ở đây là gì, và nó thường đạt được gì đối với người trong hoàn cảnh của tôi?
• Thử nghiệm này ở giai đoạn nào, và có nhánh điều trị tiêu chuẩn không?
• Nếu có ngẫu nhiên hóa, cơ hội của tôi vào mỗi nhánh là bao nhiêu, và có dùng giả dược không?
• Những phần nào sẽ được tính cho bảo hiểm của tôi, và những phần nào do nhà tài trợ trả?
• Thử nghiệm thêm bao nhiêu buổi khám, lần chụp phim và lần lấy máu?
• Điều gì sẽ khiến tôi phải rời thử nghiệm, và khi đó tôi sẽ làm gì?
• Tham gia thử nghiệm này có đóng lại phương pháp điều trị nào mà sau này tôi lẽ ra có thể có không?

Nguồn

• National Cancer Institute — How Do Clinical Trials Work?.
• National Cancer Institute — Insurance Coverage and Clinical Trials.
• Centers for Medicare & Medicaid Services — Affordable Care Act Implementation FAQs, Set 15.
• Centers for Medicare & Medicaid Services — NCD 310.1, Routine Costs in Clinical Trials.
• National Cancer Institute — What Are Cancer Clinical Trials?.

Các trang liên quan

Các trang nên đọc tiếp gồm Clinical Trial vs. Standard Treatment (bằng tiếng Anh), What Is 'Standard of Care' in a Trial?, What Is Randomization in a Clinical Trial? (bằng tiếng Anh), Questions to Ask About a Clinical Trial (bằng tiếng Anh), Questions Before Signing Clinical Trial Consent (bằng tiếng Anh), Clinical Trial Visit Schedule: What to Check (bằng tiếng Anh).