靶向治疗的作用原理

本页面写给癌症患者及其家人，帮助他们了解靶向治疗。内容介绍靶向治疗如何起作用、哪些人可以接受靶向治疗，以及需要留意哪些副作用。

通俗版

靶向治疗是一种癌症治疗，它针对控制癌细胞如何生长、分裂和扩散的蛋白质。它是精准医学的基础。

随着研究人员对驱动癌症的DNA变化和蛋白质了解得越来越多，他们就能更好地设计针对这些蛋白质的治疗。

靶向治疗针对的是帮助癌症生长的特定蛋白质。

两种主要类型

大多数靶向治疗要么是小分子药物，要么是单克隆抗体。

• 小分子药物的分子很小，容易进入细胞，所以用于位于细胞内部的靶点。它们通常是您吞服的药片或胶囊。
• 单克隆抗体是在实验室里制造的蛋白质，设计用来附着在癌细胞上的特定靶点。有些抗体给癌细胞做上标记，让免疫系统去摧毁它们。有些直接阻止癌细胞生长，或使癌细胞自行死亡。还有一些把毒素带给癌细胞。它们通常通过静脉里的针头给药。

它如何对抗癌症

大多数类型的靶向治疗会干扰帮助肿瘤生长和扩散的特定蛋白质。这与化疗不同，化疗往往会杀死所有快速生长和分裂的细胞。靶向治疗可以通过几种方式起作用：

• 帮助免疫系统发现并摧毁癌细胞，或增强免疫系统，让它发挥更好的作用。
• 阻止癌细胞生长，方法是打断那些让癌细胞无序分裂的信号。
• 阻断形成血管的信号。 肿瘤需要新的血管（这个过程叫血管生成）才能生长。血管生成抑制剂阻断这些信号，让肿瘤保持较小或缩小。
• 把杀伤细胞的物质送到癌细胞里。有些抗体把毒素、化疗药物或放射线直接带给带有靶点的癌细胞。
• 引起癌细胞死亡（细胞凋亡）。这是健康细胞受损时采用的有序过程，而癌细胞往往能躲过它。
• 让癌症得不到它所需要的激素。有些乳腺癌和前列腺癌需要某些激素，激素疗法就是一种阻断这些激素的靶向治疗。

哪些人可以接受靶向治疗

对于有些癌症，大多数人都有某种药物的靶点，所以可以用这种药物治疗。慢性髓性白血病（CML）就是一个例子。但在大多数情况下，需要对您的肿瘤进行检测，看它是否含有有对应药物的靶点。

检测癌症是否有这类靶点，叫做生物标志物检测。您可能需要做活检，也就是医生取出一小块肿瘤用于检测的操作。活检有一些风险。风险因肿瘤的大小和位置而异。您的医生会向您解释。

缺点和副作用

靶向治疗确实有缺点。癌细胞可能对它产生耐药性，也就是不再对它有反应。当靶点本身发生变化时，就可能出现这种情况。当细胞找到不依赖靶点的新的生长方式时，也可能出现。

由于耐药性，靶向治疗在联合使用不止一种靶向治疗时可能效果最好。它与化疗和放疗等其他治疗联合使用时，也可能效果最好。此外，有些靶点的药物就是很难研发。

靶向治疗刚被研发出来时，科学家认为它的毒性会比化疗小。但他们后来了解到，它同样可能引起严重的副作用。

最常见的是腹泻和肝脏问题。其他副作用可能包括凝血和伤口愈合方面的问题、高血压、疲劳、口腔溃疡、指甲变化、头发颜色变浅，以及皮疹或皮肤干燥等皮肤问题。非常罕见的情况下，消化道壁上可能会出现一个洞。针对其中许多副作用都有药物可用，而且大多数副作用在治疗结束后会消失。

靶向治疗的大多数副作用在治疗结束后会改善，许多也可以用药物控制。

何时拨打911或联系您的医疗团队

有些副作用需要尽快处理。请参照这份指南，决定该多快打电话。

• 如果突然出现严重腹痛，而且您的腹部整个发硬或一碰就痛，请拨打911或前往急诊科。 这种情况很少见，但可能意味着肠壁上已经出现了一个洞。不要自己开车。
• 如果稀便次数比您平时的次数多出很多，或者您喝下去的液体留不住，请当天联系您的医疗团队。 如果您的眼白或皮肤发黄，或者尿液颜色变深，也请当天联系。
• 如果您同时还在做化疗，并且出现寒战、喉咙痛或新的口腔溃疡，请立刻联系您的医疗团队，无论白天黑夜。 化疗会降低对抗感染的白细胞。
• 如果皮疹扩散或开始起水疱，或者在家测量的血压一直偏高，请在一两天内联系您的医疗团队。 如果您没有在做化疗，口腔溃疡让您吃不下东西时，也请告诉他们。

资料来源：美国国家癌症研究所：用靶向治疗来治疗癌症。