FDA 扩大使用：在临床试验之外获得药物

不是临床试验的那扇门

大多数处于试验阶段的癌症药物，只通过一种方式到达患者手中：临床试验。

有时这扇门是关着的。试验名额已满。最近的试验点太远。您的化验结果不符合入组规定。或者针对您的情况根本没有试验。

扩大使用就是另一扇门。很多人称它为同情用药。FDA 把它描述为：当不存在可比的或令人满意的替代方案时，让患有严重或立即危及生命的疾病或状况的患者尝试试验性医疗产品的一种方式。

“试验性”这个词是关键。这些产品尚未获得 FDA 的批准或许可。

必须同时满足的条件

这不是一条普通的申请热线。FDA 列出了各项要求，患者必须全部满足。

• 患者患有严重或立即危及生命的疾病或状况。
• 没有可比的或令人满意的替代疗法。
• 患者没有资格加入该产品的临床试验。
• 潜在的获益足以说明承担治疗的潜在风险是合理的。
• 提供该产品不会干扰可能支持该产品研发或获批的试验性研究。

最后一点常让人意外。这套制度保护的是试验本身。如果为个别患者拿出药物，会损害那项本来可能让该药物对所有人获批的研究，这会对申请不利。

由谁来提出申请

有三方可以启动这个流程。FDA 的申请页面说明，提交申请的是医生和行业申办方，患者则通过自己的医生或药品生产商来办理。

必须有医生参与。文书工作是医学性的。需要有人开处方、给药并监测治疗。这不是患者一个人能做的事。

专门针对癌症的 Project Facilitate

肿瘤领域有自己的服务台。FDA 肿瘤卓越中心运营着 Project Facilitate。它被描述为一个单一联系点的呼叫与信息中心。

它的目的是帮助肿瘤科医疗服务提供者和监管专业人员，完成为个别患者提交扩大使用申请的流程。FDA 坦率地表示，申请流程可能很复杂，而这个团队就是带着医疗服务提供者走完流程的。

该页面列出了医疗服务提供者专线 240-402-0004 和电子邮件地址 OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov，服务时间为周一至周五，美国东部时间上午 8:00 至下午 4:30。有一般性问题的患者和家属，会被引导至 FDA 药品信息处（Division of Drug Information），电话 301-796-3400，或电子邮件 druginfo@fda.hhs.gov。FDA 还列出了一条非工作时间的紧急电话 866-300-4374。

号码和服务时间会变化。在依赖它们之前，请先到他们的网站上查看最新信息。

扩大使用现在能为您做什么

当标准治疗清单已经用完，它能提供一条真实的途径。如果有一个有希望的产品，而您又无法加入试验，这是申请获得它的正式途径。

愿意帮忙的医生可以发起申请，而不必等待新的试验开放。对于紧急情况，FDA 表示医生可以致电审评部门，在 FDA 紧急授权之后即可开始治疗。

它可以把 FDA 的帮助带给您的医生。Project Facilitate 正是因为这个流程很难独自摸索才设立的。

扩大使用不能做什么

它不能强迫药企给您药物。FDA 表示，产品由药企提供，没有药企的配合，您就无法获得扩大使用。FDA 审评申请，但不生产也不分发药物。

它不能保证治疗有效。FDA 直接说明了这一点：试验性产品可能有效，也可能无效，并且可能引起意料之外的严重副作用。

它不能代替临床试验。这条途径是为无法入组的人设计的，不是为想跳过试验的人设计的。

费用可能要由您承担。药企可以收费，但只能用于收回成本。FDA 表示，私人保险和 Medicare 通常不承保试验性产品。请尽早向您的医疗团队询问费用问题。

它没有您可以指望的时间表。紧急申请比常规申请更快，但没有人能承诺一个日期。

唯一稳妥的第一步

与您的肿瘤科医生谈一谈。这不是出于礼貌的回答，而是因为在这条途径上，没有一位同意承担申请的医生，什么都无法开始。

请直截了当地问两件事。还有没有我仍然可以加入的试验？如果没有，您愿意帮我研究一下扩大使用吗？这两句话比读多少资料都更能推动事情。