Đọc bài viết này bằng tiếng Anh →
Tiếp cận mở rộng của FDA: nhận thuốc ngoài thử nghiệm lâm sàng
Tiếp cận mở rộng của FDA, hay còn gọi là sử dụng nhân đạo, có thể cho phép bệnh nhân dùng thử một thuốc đang nghiên cứu ngoài thử nghiệm. Sau đây là các tiêu chí và những điều chương trình không thể bảo đảm.
Tiếp cận mở rộng, thường được gọi là sử dụng nhân đạo, là một con đường để bệnh nhân mắc bệnh nặng hoặc đe dọa tính mạng ngay lập tức nhận được một thuốc, sinh phẩm hoặc thiết bị đang nghiên cứu ngoài một thử nghiệm lâm sàng. Bác sĩ phải đề nghị và công ty phải đồng ý. Với ung thư, FDA điều hành một trung tâm điện thoại có tên Project Facilitate để giúp bác sĩ thực hiện quy trình này.
Cánh cửa không phải là thử nghiệm
Hầu hết các thuốc ung thư đang nghiên cứu đến với bệnh nhân bằng một cách. Qua một thử nghiệm lâm sàng.
Đôi khi cánh cửa đó đóng. Thử nghiệm đã đủ người. Địa điểm gần nhất quá xa. Kết quả xét nghiệm của quý vị nằm ngoài các quy tắc đủ điều kiện. Hoặc không có thử nghiệm nào cho hoàn cảnh của quý vị.
Tiếp cận mở rộng là cánh cửa còn lại. Nhiều người gọi đó là sử dụng nhân đạo. FDA mô tả đây là cách để bệnh nhân mắc bệnh hoặc tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ngay lập tức dùng thử các sản phẩm y tế đang nghiên cứu khi không có lựa chọn thay thế tương đương hoặc thỏa đáng.
Từ "đang nghiên cứu" là điểm mấu chốt. Những sản phẩm này chưa được FDA phê duyệt hoặc cho phép lưu hành.
Những điều kiện phải được đáp ứng tất cả
Đây không phải là một đường dây tiếp nhận yêu cầu chung. FDA liệt kê các yêu cầu, và bệnh nhân phải đáp ứng tất cả.
- Bệnh nhân mắc bệnh hoặc tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ngay lập tức.
- Không có liệu pháp thay thế tương đương hoặc thỏa đáng.
- Bệnh nhân không đủ điều kiện tham gia một thử nghiệm lâm sàng của sản phẩm đó.
- Lợi ích tiềm năng biện minh cho các rủi ro tiềm năng của phương pháp điều trị.
- Việc cung cấp sản phẩm sẽ không cản trở các thử nghiệm nghiên cứu có thể hỗ trợ việc phát triển hoặc phê duyệt.
Điểm cuối làm nhiều người ngạc nhiên. Hệ thống bảo vệ chính các thử nghiệm. Nếu việc rút thuốc ra cho từng bệnh nhân làm suy yếu nghiên cứu có thể giúp thuốc được phê duyệt cho mọi người, điều đó đặt nặng chống lại yêu cầu.
Ai là người đề nghị
Ba bên có thể bắt đầu quy trình. Các trang yêu cầu của FDA mô tả bác sĩ và nhà tài trợ trong ngành là những người nộp, còn bệnh nhân làm việc thông qua bác sĩ của mình hoặc nhà sản xuất.
Phải có bác sĩ tham gia. Giấy tờ mang tính y khoa. Phải có người kê đơn, thực hiện và theo dõi việc điều trị. Bệnh nhân không thể tự làm việc đó một mình.
Project Facilitate, dành riêng cho ung thư
Ngành ung thư có bộ phận hỗ trợ riêng. Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA điều hành Project Facilitate. Chương trình được mô tả là một trung tâm điện thoại và thông tin với một đầu mối liên hệ duy nhất.
Mục đích của chương trình là giúp các nhân viên y tế ung thư và chuyên viên quản lý trong quá trình nộp yêu cầu tiếp cận mở rộng cho một bệnh nhân cụ thể. FDA thừa nhận thẳng thắn rằng quy trình nộp đơn có thể phức tạp, và đây là nhóm hướng dẫn nhân viên y tế đi qua quy trình đó.
Trang này liệt kê một đường dây dành cho nhân viên y tế là 240-402-0004 và địa chỉ OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov, với giờ làm việc từ thứ Hai đến thứ Sáu, 8:00 sáng đến 4:30 chiều theo giờ miền Đông. Bệnh nhân và gia đình có câu hỏi chung được hướng dẫn đến Phòng Thông tin Thuốc của FDA (FDA Division of Drug Information) theo số 301-796-3400 hoặc druginfo@fda.hhs.gov. FDA liệt kê một đường dây khẩn cấp ngoài giờ là 866-300-4374.
Số điện thoại và giờ làm việc có thể thay đổi. Hãy kiểm tra thông tin hiện tại trên trang web của họ trước khi quý vị dựa vào chúng.
Hiện nay tiếp cận mở rộng có thể làm gì cho quý vị
Tiếp cận mở rộng có thể mở ra một con đường thực sự khi danh sách tiêu chuẩn đã hết. Nếu có một sản phẩm đầy hứa hẹn và quý vị không thể vào được thử nghiệm, đây là con đường được công nhận để đề nghị.
Một bác sĩ sẵn lòng có thể bắt đầu yêu cầu mà không cần chờ một thử nghiệm mới mở. Với trường hợp khẩn cấp, FDA nói bác sĩ có thể gọi điện cho bộ phận xem xét, và việc điều trị có thể bắt đầu ngay sau khi FDA cho phép khẩn cấp.
Tiếp cận mở rộng có thể đưa sự trợ giúp của FDA đến bác sĩ của quý vị. Project Facilitate tồn tại chính vì quy trình này khó tự xoay xở một mình.
Những gì tiếp cận mở rộng không thể làm
Không thể buộc một công ty đưa thuốc cho quý vị. FDA nói rằng công ty cung cấp sản phẩm, và nếu không có sự hợp tác của công ty thì quý vị không thể có tiếp cận mở rộng. FDA xem xét các yêu cầu nhưng không sản xuất hay phân phối thuốc.
Không thể hứa rằng phương pháp điều trị có hiệu quả. FDA nói thẳng điều này. Các sản phẩm đang nghiên cứu có thể có hiệu quả hoặc không, và có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng không lường trước.
Đây không phải là sự thay thế cho một thử nghiệm. Con đường này được xây dựng cho những người không thể tham gia, không phải cho những người muốn bỏ qua thử nghiệm.
Chi phí có thể do quý vị chịu. Một công ty có thể thu phí, nhưng chỉ để thu hồi chi phí của họ. FDA nói bảo hiểm tư nhân và Medicare thường không chi trả cho các sản phẩm đang nghiên cứu. Hãy hỏi đội ngũ của quý vị về chi phí từ sớm.
Không có mốc thời gian nào quý vị có thể trông cậy. Các yêu cầu khẩn cấp được xử lý nhanh hơn yêu cầu thông thường, nhưng không ai có thể hứa một ngày cụ thể.
Một bước đầu tiên trung thực
Hãy nói chuyện với bác sĩ ung thư của quý vị. Không phải vì đó là câu trả lời lịch sự, mà vì không điều gì trong con đường này có thể bắt đầu nếu không có một bác sĩ đồng ý đảm nhận yêu cầu.
Hãy hỏi thẳng hai điều. Tôi còn có thể tham gia thử nghiệm nào không? Và nếu không, bác sĩ có sẵn lòng tìm hiểu tiếp cận mở rộng cho tôi không? Hai câu đó thúc đẩy mọi việc tiến lên hơn bất kỳ lượng đọc nào.