肝母细胞瘤：家长指南

基于权威资料的实用指导，介绍肝母细胞瘤，包括规划步骤、可提出的问题、安全界限和医疗团队的支持。

本指南帮助读者了解一种罕见的儿童肝癌，包括 PRETEXT 评估、AFP 检测、手术、化疗、移植讨论和专科照护。它可以起到支持作用，但不能取代个人的医疗、法律或保险建议。

本页适用于患有肝母细胞瘤的孩子的家长。内容包括风险因素、症状、检查、分期、治疗、听力保护和预后。

什么是肝母细胞瘤

肝母细胞瘤是在肝脏组织中形成的癌症。它是儿童肝癌中最常见的类型，通常发生在3岁以下的儿童。

它很罕见。在患有恶性（癌性）肝肿瘤的4岁及以下儿童中，约90%是肝母细胞瘤。

病例数一直在上升。在美国，每年的发病率从1975年至1983年每 1 million 名19岁及以下儿童 0.8 例，上升到2020年每 1 million 名 2.3 例。目前还没有人能确定原因。

会增加风险的情况

大多数肝母细胞瘤患儿没有已知的原因。但美国国家癌症研究所（NCI）列出了以下风险因素：

艾卡迪综合征（Aicardi syndrome）。
贝-维综合征（Beckwith-Wiedemann syndrome）。
偏侧肥大，即身体一侧比另一侧长得大。
家族性腺瘤性息肉病（FAP），一种由 APC 基因改变引起的遗传性疾病。
糖原贮积病。
早产并伴有极低出生体重。
辛普森-戈拉比-贝梅尔综合征（Simpson-Golabi-Behmel syndrome）。
某些基因改变，如18三体。

其中两项需要额外解释。

**贝-维综合征。**患有这种疾病的人中，约10%会长出肿瘤，而且几乎总是在儿童期出现。肝母细胞瘤和威尔姆斯瘤（一种肾癌）是其中两种主要的肿瘤。

**极低出生体重。**两者的关联很强。在日本的数据中，体重不足1,000克的早产儿，患肝母细胞瘤的风险高出15倍。

如果您的孩子患有肝母细胞瘤，请问问是否需要做基因检测或转诊至遗传科。孩子被诊断为 FAP，会改变全家人的筛查方案。

体征和症状

美国国家癌症研究所列出以下几项：

腹部有肿块。
腹部肿胀。
腹部疼痛。
不明原因的体重下降。
食欲下降。
恶心和呕吐。

NCI 指出，在肿瘤长大之前，孩子可能没有症状。这些症状也可能由其他问题引起。

甲胎蛋白

甲胎蛋白（AFP）是血液中的一种蛋白质。许多肝肿瘤会产生它，所以患肝癌的孩子 AFP 水平常常升高。

AFP 不是能直接回答“有癌或没癌”的检查。其他癌症、良性肝肿瘤和一些非癌症疾病也可能使它升高。

不过 AFP 仍然非常重要。NCI 说，化疗的反应部分是通过 AFP 的下降来衡量的，并把治疗后 AFP 的下降列为影响预后的因素之一。

使用的检查

美国国家癌症研究所列出了儿童肝癌的以下检查：

血清肿瘤标志物检测，用于测量 AFP。
SMARCB1 基因检测。
全血细胞计数（CBC）。
肝功能检查。
血液生化检查。
使用钆（一种造影剂）的磁共振成像（MRI）。
CT 扫描。
超声检查。
胸部 X 光，查看是否扩散到肺部。
活检。
免疫组织化学，一种给肿瘤细胞染色以确定类型的实验室检查。

SMARCB1 检测不是走形式。小细胞未分化型肝母细胞瘤是 SMARCB1 阳性。肝脏横纹肌样瘤是 SMARCB1 阴性。它们在显微镜下可能看起来很像，但治疗方法不同。

PRETEXT：肿瘤如何分组

PRETEXT 描述肿瘤累及肝脏的范围。肝脏被分为四个区段。分组在开始任何治疗之前确定。

**I 组。**癌症在一个区段。与它相邻的三个区段没有癌症。
**II 组。**癌症在一个或两个区段。相邻的两个区段没有癌症。
**III 组。**癌症在三个区段而有一个区段没有，或癌症在两个互不相邻的区段。
**IV 组。**癌症在全部四个区段。

这种分组决定手术方案。它回答的关键问题是：外科医生能否切除肿瘤，并留下足够能正常工作的肝脏？

治疗

**手术。**目标是切除肿瘤。肝部分切除术会切掉有癌症的那部分肝脏。如果肿瘤已经扩散，手术可能也会切除那些转移灶。

**化疗。**NCI 列出顺铂是所使用的药物之一。化疗常常先进行，以缩小诊断时无法切除的肿瘤。许多一开始无法切除（不可切除）的肿瘤，在化疗后可以切除（可切除）。

**肝移植。**当肿瘤无法切除，又无法保留足够的肝脏时，移植是一个选择。NCI 报告，肝母细胞瘤患儿移植后的生存率为70%到80%。

**其他选择。**射频消融、化疗栓塞、放射栓塞、放射治疗和临床试验，可能用于特定的情况。

请尽早问问，孩子是否应该到能做儿童肝移植的中心就诊。这样的转诊，在手术前比手术后更容易安排。

顺铂与孩子的听力

顺铂有效，但在接受它的儿童中，最多有75%会出现永久性听力损失。幼儿的听力损失会影响一生的语言和学业，所以这不是一个小的副作用。

有一种药可以减轻它。硫代硫酸钠（Pedmark）已获美国 FDA 批准，用于年龄在1个月至18岁、肿瘤局限且未扩散的患者。它在顺铂输注之后，以15分钟的输注方式给予。

在儿童肿瘤学组（Children's Oncology Group）的一项试验中，接受硫代硫酸钠的儿童有44%出现听力损失，未接受的则为58%。在英国牵头的一项试验中，这两个数字分别是39%和68%。

请直接问：我的孩子是否符合使用硫代硫酸钠的条件，治疗前、治疗中和治疗后是否会检查听力？

何时更早求助

顺铂需要密切观察，肿瘤本身也一样。

**如果您的孩子变得软绵绵、脸色灰白或很难叫醒，或者腹部迅速肿胀、变硬并且非常疼，请拨打911或前往急诊科。**肿瘤在体内出血时，两种情况都可能出现。
**化疗期间孩子一旦发烧，无论什么时间，请立刻打电话给肿瘤科热线，**并做好被叫去就诊的准备。化疗期间发烧可能危及生命，所以不要等。请严格遵循您所在中心的发烧规定，如果很快没有人接电话，请带孩子去急诊科，并说明他们正在接受癌症治疗。
**如果孩子排尿比平时少很多，或者脸、手或腿肿起来，或者疲倦与这一周的情况不成比例，请立刻联系您的医疗团队。**MedlinePlus 将这些列为需要立即报告的顺铂作用，因为它们可能意味着肾脏损伤。
**如果听力似乎下降、耳鸣，或者孩子说头晕，请立刻联系您的医疗团队。**请向团队直接说明，因为顺铂造成的听力损失不会恢复。
**如果手或脚开始灼痛、刺痛或疼痛，或者开始肌肉痉挛，请立刻联系您的医疗团队。**MedlinePlus 将这些列为需要立即报告的顺铂作用。

预后是什么样的

预后取决于许多因素：

癌症扩散到多远。
肿瘤大小。
组织学类型（细胞在显微镜下的样子）。
是否扩散到其他器官。
肿瘤的数量。
肿瘤是否有完整的包膜。
对化疗的反应。
能否切除。
能否进行移植。
治疗后 AFP 如何下降。
孩子的年龄。
癌症是否复发。

总体情况已经大有改善。在儿童肿瘤学组针对肝母细胞瘤患儿的一项3期试验中，5年总生存率为91%，并且超过90%的孩子没有肝癌症状，也没有复发。该试验还显示，一些孩子可以接受两个周期的顺铂、氟尿嘧啶和长春新碱，而不是四个周期。

请问问孩子的肿瘤科医生，您孩子自己属于哪个风险组，以及这个组的数据是怎样的。一般性的数字，回答不了您真正想问的问题。

资料来源

← 简体中文